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复旦大学团队发现帕金森病全新治疗靶点 FAM171A2

复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过五年的研究,首次在全球发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2。这一突破性成果有望从疾病早期进行干预,延缓帕金森病的进展。帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二常见的神经退行性疾病,严重影响患者生活质量,全球患病人数预计到2040年将增至1300万。

传统疗法如补充多巴胺和使用脑起搏器仅能缓解症状,无法阻止疾病发展。此次研究不仅揭示了FAM171A2蛋白在帕金森病中的作用机制,还通过AI技术预测其结构,并筛选出有效抑制该蛋白与病理性α-突触核蛋白结合的小分子化合物bemcentinib。研究成果已发表于国际权威期刊《科学》,并获得高度评价。

团队计划进一步探索该蛋白在其他神经退行性疾病中的应用,并推动相关药物、抗体及基因治疗手段的研发,以期建立全球首个有效阻断帕金森病进展的创新性治疗方案。

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