生物技术公司Azalea Tx凭借其专有的包膜递送载体(EDV)平台,开创了体内精准基因组药物的新途径。该技术能将瞬时CRISPR-Cas9系统精准输送至特定细胞,实现位点特异性基因组编辑,直接用于治疗目的。
Azalea的首批项目结合T细胞靶向EDV与高效嗜AAV载体,在基因组特定位点完成可编程CAR基因插入。这种设计使基因表达受细胞内源性启动子调控,确保生理性持续活性,从而在患者体内直接生成有效、持久的疗法。
该技术规避了传统离体制造的复杂流程,为癌症、自身免疫疾病及遗传性疾病开启了体内CAR-T细胞疗法等全新治疗模式。
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