复旦大学上海医学院彭勃、饶艳霞团队与上海交通大学曹立团队合作,在国际权威期刊《科学》发表研究成果,首次证实通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞,成功阻断致命成人起病轴突膨胀伴色素胶质细胞脑白质病(ALSP)的病程进展。患者在治疗后长达24个月的随访中,疾病进展停止,运动及认知功能保持稳定。
ALSP是一种由CSF1R基因突变引发的罕见神经退行性疾病,全球尚无有效疗法。研究团队创新性提出“小胶质细胞替换策略”,通过传统骨髓细胞移植(tBMT)实现高效细胞替换,并在8例患者中验证其临床可行性。该成果不仅为ALSP患者带来希望,也为其他小胶质细胞相关疾病治疗提供了新思路。