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新型基因编辑系统实现多器官同步治疗

美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统,在α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)临床前模型上成功实现肝脏与肺部同步靶向治疗。研究表明,单次给药后症状改善效果可持续数月。该研究成果发表于最新一期《自然*生物技术》杂志,为多器官遗传疾病的治疗提供了新思路。

免责声明:本文内容由开放的智能模型自动生成,仅供参考。

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